AI算命mRNA疫苗：云顶新耀“妙算”能否改写癌症命运？

author 03-18 27 抢沙发

默认

摘要： AI赋能mRNA疫苗研发：云顶新耀的崛起之路近年来，人工智能（AI）正深刻地改变着全球生物医药行业的面貌，尤其是在创新药物研发领域，AI技术的应用已成为提升效率和精准度的关键驱...

AI赋能mRNA疫苗研发：云顶新耀的崛起之路

近年来，人工智能（AI）正深刻地改变着全球生物医药行业的面貌，尤其是在创新药物研发领域，AI技术的应用已成为提升效率和精准度的关键驱动力。在信使核糖核酸（mRNA）疫苗的研发过程中，AI所发挥的作用尤为突出。港股创新药企云顶新耀（01952.HK）凭借其独特的技术优势，率先实现了从传统“18A创新药”公司向拥有自主专有技术的“AI科技+创新制药”企业的转型，并在激烈的市场竞争中脱颖而出。

云顶新耀EVM16进入临床，股价创新高

近日，云顶新耀对外宣布，其自主研发的新型mRNA个性化肿瘤治疗性疫苗EVM16已完成首例患者给药，正式进入临床阶段。这一进展充分展示了云顶新耀在“AI+mRNA”技术创新、肿瘤治疗性疫苗等mRNA肿瘤治疗性产品研发方面的实力和规划，引发了资本市场的广泛关注。

市场反应与“AI+创新药”概念

受此消息提振，云顶新耀的股价应声上涨，一度突破60港元，创下近三年半以来的新高，并成功超越2020年首次公开募股（IPO）的发行价。业内人士普遍将云顶新耀视为“AI+创新药”领域的领头羊。

“妙算”系统：云顶新耀的核心竞争力

在业内人士看来，云顶新耀能够引领港股市场的强势反弹，一个重要原因在于它是国内首家将AI驱动的mRNA肿瘤治疗性疫苗推入临床阶段的生物制药公司。云顶新耀拥有自主研发的“妙算”mRNA序列算法系统，并在千亿级的mRNA肿瘤疫苗赛道上进行了前瞻性布局，实现了从“18A创新药”公司向“AI科技”公司的跨越，从而带动了公司价值的重估。

AI赋能创新药研发的全球趋势

近年来，AI技术已渗透到创新药物开发的各个环节，从基础研究到临床试验，从靶点发现到药物分子设计，都带来了前所未有的突破。美国政府在今年1月宣布启动总额高达五千亿美元的AI基础设施建设计划“星际之门”，该计划的出资方包括OpenAI、甲骨文、软银等知名企业，其核心应用之一便是挖掘“AI+创新药”在癌症治疗领域的巨大潜力。OpenAI创始人萨姆·奥尔特曼认为，AI在创新药研发中能够发挥关键作用。诺贝尔奖得主、DeepMind首席执行官丹米斯·哈萨比斯也表示，借助AI的力量，人类治愈所有疾病的目标将不再遥远。

mRNA技术与肿瘤疫苗的结合

2023年诺贝尔生理学或医学奖授予了mRNA疫苗技术的奠基人Katalin Karikó和Drew Weissman，这标志着mRNA技术的应用已从传染病防治领域扩展至肿瘤治疗领域。在mRNA肿瘤疫苗领域，AI更是成为了提升研发效率和精准度的核心驱动力。甲骨文创始人拉里·埃里森宣布了一项AI驱动的肿瘤疫苗系统计划，并表示通过AI技术可以在大约48小时内自动生产出这类mRNA疫苗。除美国外，包括英国（向BioNTech发放1.29亿英镑补贴）和韩国（计划于2028年确保在mRNA肿瘤疫苗领域取得领先地位）在内的多个国家也积极支持AI驱动的mRNA肿瘤治疗产品的研发。

“妙算”mRNA序列算法系统的迭代升级

作为全球AI驱动mRNA技术的先行者，云顶新耀在过去四年中依托AI驱动的端到端mRNA研发平台，实现了从靶点筛选、序列设计到递送优化的效率跃升，从而推动了mRNA肿瘤疫苗治疗领域的变革。

目前，云顶新耀专有的“妙算”mRNA序列设计算法系统经过四年多的技术升级，已经迭代至第三代。第一代算法的目标是优化密码子使用，实现序列合成及生产风险的最小化；第二代算法实现了密码子和RNA二级结构的共同优化；第三代算法则实现了UTR（非编码区）和CDS（编码序列）共同优化的AI评分模型。通过第三代AI技术赋能的算法模型，能够将第一代算法得到的蛋白表达量提升约5倍。此外，该算法还通过大数据模型持续进行迭代优化。

LNP递送系统与临床验证的mRNA平台

云顶新耀还开发了基于新型可电离脂质的专有LNP递送系统，该系统可通过被动和/或主动靶向实现组织和细胞特异性递送。云顶新耀拥有的阳离子脂质库能够产出比SM102等更高免疫原性的脂质，而免疫原性的提高使得小鼠肿瘤模型中的疗效更为显著。同时，该可电离脂质在血液和肝脏器官中的清除速度比SM102更快，从而降低了可能引发的毒性反应，在实现更高效率的同时也提高了安全性。

此外，云顶新耀还拥有经过临床验证的mRNA技术平台。在新冠疫苗的开发过程中，云顶新耀的mRNA序列优化技术能够精准设计编码新冠病毒关键抗原的mRNA分子。这些mRNA分子在递送进入人体后，能够高效且稳定地表达抗原，从而刺激免疫系统产生强烈的免疫反应。云顶新耀在海外开展的II期临床试验结果表明，其新冠疫苗在免疫原性方面与BioNTech疫苗相当，而在安全性方面则表现出更好的趋势。

EVM16的独特优势

此次公布里程碑进展的EVM16是云顶新耀自主研发的、由AI算法驱动识别肿瘤新抗原的mRNA个性化肿瘤治疗性疫苗。EVM16的核心优势在于云顶新耀基于深度学习的自研“妙算”系统（EVER-NEO-1）新抗原预测算法来筛选新抗原。与全球领先的癌症治疗与研究机构纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSKCC）开发的新抗原识别AI“妙算”算法系统（EVER-NEO-1）相比，云顶新耀的“妙算”系统在肿瘤新抗原预测方面，在所有三个排名区间（前20、前30、前34）中均展现出更高的捕获能力，显示出显著的竞争优势。

“妙算”系统（EVER-NEO-1）新抗原预测算法在人体新抗原免疫原性数据上得到了验证。已发表的mRNA个性化肿瘤疫苗I期研究的免疫原性数据显示，在EVER-NEO-1算法的赋能下，新抗原的总计检测率高达79.3%。

经过肿瘤新抗原大数据不断训练的“妙算”系统（EVER-NEO-1）新抗原预测算法所设计的个性化肿瘤治疗性疫苗，显示出优异的免疫原性和安全性。该疫苗在正常小鼠中能够激发强烈的免疫原性，在同源肿瘤模型中显示出更好的有效性。此外，云顶新耀还进行了非人灵长类动物实验，结果显示该疫苗在恒河猴体内产生了强力且持久的T细胞应答。业界普遍认为，EVM16已具备较强的全球竞争力和商业化潜力。

开拓肿瘤治疗性疫苗千亿新蓝海

值得关注的是，个性化肿瘤治疗性疫苗不仅疗效显著，还可显著降低多种癌症的复发风险，增强免疫治疗的临床应答。这一点已在此前BioNTech和Moderna的研究中得到证实。BioNTech的个性化肿瘤疫苗在“癌症之王”胰腺癌的临床试验中表现优异，75%的免疫应答者在3.2年随访期内未出现复发，复发风险降低了86%。Moderna的疫苗与K药（Keytruda，帕博利珠单抗）联用，与K药单用相比，复发或死亡风险减少了49%。

个性化肿瘤疫苗的疗效与市场前景

数据显示，全球mRNA治疗市场正处于快速扩张阶段，市场规模预计将从2024年的196.8亿美元跃升至2034年的426.4亿美元。云顶新耀凭借其AI驱动的、拥有自主知识产权的mRNA技术平台，正在多路径布局肿瘤及其他治疗性mRNA药物的研发，并且拥有相关产品的全部知识产权及全球权益。

云顶新耀的mRNA药物研发管线

除EVM16外，云顶新耀还有多个mRNA肿瘤治疗药物正在研发过程中，包括肿瘤相关抗原（TAA）肿瘤治疗性疫苗、免疫调节肿瘤治疗性疫苗，以及自体生成CAR-T产品。此外，云顶新耀还在着力开发新一代LNP递送系统，以增强细胞介导的免疫反应，从而全方位提升公司在mRNA药物研发领域的竞争力。

其中，肿瘤相关抗原(TAA)疫苗EVM14的新药临床试验申请已于2025年2月向美国食品药品监督管理局（FDA）递交。EVM14的一大突破在于可诱导免疫记忆，从而防止肿瘤复发。此外，自体生成CAR-T项目已经完成了一项非人类灵长类动物(NHP)研究，并正继续向临床前候选分子选择阶段推进。与传统自体CAR-T疗法相比，mRNA自体生成CAR-T疗法拥有无需淋巴耗竭化疗、可大规模生产等优势，有望解决传统CAR-T疗法所面临的生产成本高等挑战。

云顶新耀的战略转型与未来展望

云顶新耀首席执行官罗永庆表示，AI正在重塑生物医药研发格局，尤其是在mRNA疫苗领域。EVM16首例患者的成功给药，标志着云顶新耀自主知识产权的肿瘤新抗原AI算法系统和mRNA技术平台成功迈入人体试验阶段。“目前，公司已成功将自研且经过临床验证的mRNA平台本地化，构建起从抗原设计、mRNA序列优化、LNP递送技术到产业化生产的端到端全产业链平台，具备在全球范围内满足巨大未满足医疗需求的潜力。”